Questo studio valuta l’efficacia di un farmaco inibitore del VEGF, pazopanib in collirio, utilizzato per via topica nel trattamento della maculopatia essudativa.
I risultati preliminari mostrano una sua efficacia sia nei confronti dello spessore retinico sia nel migliorare l’acuità visiva dopo un mese di terapia topica. Non si sono registrati eventi avversi significativi, per cui le sperimentazioni di tale via di somministrazione potranno proseguire.
La particolarità evidenziata dallo studio è che l’efficacia terapeutica differisce molto a seconda dell’assetto genetico dei pazienti e, in particolare, rispetto alla presenza dell’allele CFH Y402H TT.
Lo spessore retinico, infatti, non si riduceva in tutti i pazienti ma solo nei portatori del CFH TT.
L’acuità visiva migliorava in tutti, ma in maniera diversificata: di 4.3 lettere nella media, di 6.9 lettere nei portatori di CFH TT e di 4.1 lettere nei portatori di CFH CT.
Ancora una volta viene confermata l’importanza di una correlazione tra assetto genetico e sensibilità alle terapie biologiche di ultima generazione.



British Journal of Ophthalmology
Pazopanib eye drops: a randomised trial in neovascular age-related macular degeneration

Ronald Danis, Megan M McLaughlin, Michael Tolentino, Giovanni Staurenghi, Li Ye, Chun-Fang Xu, Robert Y Kim, Mark W Johnson

Br J Ophthalmol
February 2014, Volume 98, Issue 2, pp. 172-178



Methods 70 patients with minimally classic or occult subfoveal choroidal neovascularisation were randomly assigned to 5 mg/mL TID, 2 mg/mL TID, and 5 mg/mL QD pazopanib eye drops for 28 days in a multicentre, double-masked trial with an optional safety extension for up to 5 additional months. The primary outcomes were central retinal thickness (CRT) and best-corrected visual acuity (BCVA) at Day 29.

Results No significant decrease from baseline in CRT was observed overall; however, an exploratory analysis showed improvement in CRT (mean decrease of 89 μm) in patients with the CFH TT genotype who received 5 mg/mL TID (p=0.01, n=5). Mean increases in BCVA were observed in the 5 mg/mL TID overall (4.32 letters (p=0.002, n=26)) and in those that with CFH Y402H TT (6.96 letters (p=0.02, n=5)) and CT (4.09 letters (p=0.05, n=9)) genotypes. No safety signals that precluded continued investigation were detected.

Conclusions 5 mg/mL pazopanib eye drops resulted in mean improvement in BCVA at Day 29 and improvements in vision. However, improvement in macular oedema for age-related macular degeneration was found only in the subset of subjects with the CFH Y402H TT genotype, warranting further investigation./strong/strong